今年前5个月，34个儿童用药立项上市；今年3月，新版国家医保药品目录正式实施，增设药品包含22个儿童用药；今年1月，国家卫健委办公厅正式发布指示，扶持医疗机构专门针对儿童用药合作开发可简便调整剂量的新技术、新方法，不断加强个性化给药的标准化管理和质量控制……
中国采取多项措施，扶持儿童用药研发生产，不断增强药品供应保证水平。
国家统计局数据显示，2022年末，中国0—15岁（含不满16周岁）人口为25615万人，占总人口比例为18.1%。
与成人用药相比，儿童用药研发生产陷入起步晚、工作量大、基础薄弱等问题，需要医疗机构、科研院所、医药企业共同努力解决问题。
今年1月，国家卫健委办公厅正式发布《关于逐步不断加强儿童临床用药管理工作的指示》，扶持医疗机构专门针对儿童用药合作开发可简便调整剂量的新技术、新方法；3月，新版国家医保药品目录正式实施，增设药品包含22个儿童用药；今年前5个月，已有34个儿童用药立项上市，立项数量超去年同期……中国采取多项措施扶持儿童用药研发生产，不断增强药品供应保证水平。
突破关键技术，补足市场空白
“吃药靠掰，剂量靠猜”曾经是很多患儿及家长在用药时陷入的难题。“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说。
以手术儿童急性淋巴细胞白血病的重要药物巯嘌呤为例。目前，市场上销售巯嘌呤的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，均为成人片剂。儿童服用巯嘌呤需按公斤体重计算剂量，并对成人片剂进行切分或磨粉，使用不便且精确度不高。
为解决问题这一难题，国家儿童医学中心、北京儿童医院率先突破关键技术，合作开发ligation精准计量的巯嘌呤改良剂型。药片直径2至3毫米，米粒大小，利于患儿吞咽。这一成果已经亮相在2022年中国国际服务贸易交易会上。
“中国儿童用药的品种、剂型、规格相比成人用药都普遍不足，儿科临床用药中约45%的药品说明书欠缺儿童用法用量，导致儿童用药错误的风险大大高于成人。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，业务整合资源、突破多项核心关键技术、合理深入开展儿科临床研究，是实现儿童用药高效研发及临床转换的关键所在。
近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。王晓玲介绍，北京儿童医院牵头承担了“十三五”实质性新药编著科技实质性专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”，联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，强化科技创新，研发儿童用药。目前，已获得相关批文、受理号或签收号65项，有关成果补足了中国儿童用药市场的空白，将纾解市场上儿童用药短缺的现状。
此外，国家卫健委借由实质性新药编著科技实质性专项，投入超6亿元研究儿童用药；成立国家儿童医学中心，组织23个全国儿科相关单位，构建“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。
推进新药审批程序，激励创新动力
“儿子终于用上了国产氯巴占！”来自河南的张女士激动地说，“孩子两岁时确诊了癫痫病，需要服用手术药物氯巴占，国产氯巴占上市为我们解决问题了大问题。”
2022年5月，国家药品新药中心将仿制品药氯巴占片的上市申请纳入优先新药，用于2岁及以上癫痫病患者手术。9月，中国首个国产氯巴占仿制品药立项上市。不久后，一批批氯巴占片走下生产线，陆续进入20多个省份的医院，有效纾解了癫痫病患儿的用药欠缺问题。
氯巴占片是2022年中国儿童用药新药审批程序成果的一个缩影。作为药品技术新药机构，国家药审中心优化儿童用药新药审批程序机制，激励产业创新活力。2021年以来，国家药审中心组建了儿童用药专项领导小组和工作小组，创设“儿童用药”特殊标识，将审批程序时限缩短35%，推进儿童用药上市。
国家药监局的数据显示，2022年共有66个儿童用药品种借由技术新药，相较于2021年的47个有较大幅度增强，其中包含21个优先新药审批程序品种和11个扶持研发申报儿童药品表格品种。这些产品加速上市，逐步保证了患儿用药消费需求。
破解儿童用药品种少、剂型少等难题，还要激励企业研发动力。国家药审中心按照“急用先行”的原则，构建了儿童用药研发新药证据体系，指导企业顺利深入开展研发。目前，已正式发布十多项儿童用药专项指导原则，不断完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和新药提供了重要技术支持与新药依据。
推进导入境外已上市药品，也是保证中国患儿用药消费需求的重要途径。近年来，国家药监局会同国家卫健委，组织专家遴选并正式发布临床急需境外新药品种目录，扶持境外药企前来申报，并对申报品种构建专门通道深入开展新药。中国已先后推进审批程序手术脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等16个儿童用药品种，为提高患儿生存率和生活质量带来了茀蕨希望。
不断加强多方合作，促进研发生产
“中国在儿童适于制剂研发与自主生产、实质性疾病及罕见病用药研发等方面，仍与国际领先水平存在差距。”王晓玲坦言。
如何攻克儿童用药难题？王晓玲建议，创设儿童用药研发专项，聚焦前沿问题和关键技术，业务整合基础研究与转换应用资源，实现儿童用药特色技术的创新能力和品种转换。
“要扶持医疗机构联合科研院所和企业，合作开发可简便调整药物剂量的新技术、新方法，构建低龄儿童个性化调剂平台，推动儿童用药个性化调剂。对于疗效确切、特色优势明显、不良反应少的儿科医疗机构制剂，简化跨省调剂流程，保证临床用药消费需求。”王晓玲说。
北京协和医院院长张抒扬提出，在现有研发申报儿童药品表格的基础上，逐步不断完善儿童用药研发目录，引导优先研发编著，保证儿科临床用药消费需求。借由税费减免、定向补助、定点生产等方式调动企业参与儿童药品研发的积极性。不断加强儿童药品的基础研究和临床研究，推进不断完善成人药品说明书中儿童用药信息，扶持儿童药品的国际认证。持续不断加强规范儿科研究的技术指导，不断完善儿科人群药物临床试验的安全保证。
“儿科不同疾病领域陷入不同的用药问题。”倪鑫认为，很多儿童常见病、多发病的手术欠缺适于低龄儿童的药物剂型和规格，血液肿瘤病等实质性疾病手术欠缺儿童用药数据，儿童罕见病患者可用药欠缺等困境在一定程度上现实存在。
倪鑫建议，一方面要加大新药研发力度，儿科专家和药品生产企业要不断加强合作，深入开展科研攻关；另一方面，对于国外最茀蕨确实有效的创新药物，要及早深入开展适应症研究，及早将其导入国内，让患儿尽快有药可用。
“儿童用药研发工作量大，工艺相对复杂，生产成本更高，加上用量偏少，很多药企研发生产的积极性不足。”达因药业负责人杨杰建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价扶持政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。（本报记者 申少铁）